Alla terapia enzimatica sostitutiva somministrata per infusione endovenosa si è infatti aggiunta recentemente la terapia somministrata per bocca (eliglustat), che non obbliga più il paziente a lunghe sedute in ospedale o a domicilio, ma che permetterà di curarsi in maniera più semplice e comoda. Il professor Cox riporterà l'esperienza internazionale relativa allo sviluppo di eliglustat e all'utilizzo dello stesso nella pratica clinica. "I pazienti con Malattia di Gaucher hanno ottenuto un chiaro beneficio dalle diverse possibilità di scelta nelle terapie, compresa quella dell'efficace terapia orale- spiega il professor Cox- Inoltre, ci sono garanzie di investimento in questo campo. Di conseguenza, i serviz i clinici sono migliorati e, con la crescita dell'interesse sul tema, si sono comprese meglio condizioni che riguardano le cellule B dei tumori, il Parkinson e la demenza. Anche queste condizioni possono essere oggetto di terapie avanzate". All'intervento del professor Cox seguirà una tavola rotonda sull'esperienza italiana con eliglustat. Sempre in tema di nuove terapie un secondo intervento sarà quello del dr. Seng Cheng, che parlerà di "Emerging molecular therapies for Gaucher and related diseases" (Nuove terapie molecolari per la Malattia di Gaucher e patologie correlate) . Da 12 anni, i maggiori esperti della patologia - conclude la nota - , anche grazie al contributo non condizionato di Genzyme, si incontrano annualmente per fare il punto su diagnosi e terapia. Si tratta di un centinaio di specialisti, una comunità di scienziati che nei convegni annuali sulla Malattia di Gaucher adottano un approccio aperto alla discussione e al confronto. fonte com abstract